Около 2022 пациенти със SMA са успели да се възползват от програмата за лекарства. Попитахме проф. д-р хаб. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, ръководител на отделението и клиниката по неврология на Медицинския университет във Варшава.

Наскоро имахме програма за лекарства в Полша за пациенти със SMA. Всички пациенти ли го използват или има други, които нямат достъп до него?

Програмата за лекарства за пациенти със спинална мускулна атрофия е в действие от януари 2022 г., но поради необходимите процедури тя всъщност стартира през април същата година. Съгласно разпоредбите на програмата, нашите лекари имат право да лекуват всички пациенти със SMA:няма ограничения нито поради вида на заболяването, нито възрастта на пациентаa. Това е отлична ситуация, тъй като без лечение на SMA това заболяване би прогресирало, докато вече знаем от клиничните изпитвания и от първия ни опит, че лекарството, което прилагаме, спасява живота на пациентите, подобрява двигателните им функции и ефективност.

Колко души са били обхванати от програмата за наркотици?

Не знаем точния брой пациенти със SMA в Полша. Регистърът, който се води дълги години в клиниката, за която ръководя, показва, че в момента имаме над 800 регистрирани пациенти, смята се, че има общо около 1000 пациенти в сравнение с други европейски страни), ние сме на 2-ро или 3-то място - въпреки че има държави, които са имали достъп до лекарството 2 години по-рано от нас. Това е доказателство за огромнатамобилизация на невролози и педиатрични невролозии изключително ефикасния ход на процедурите за включване на пациентите в лекарствената програма. Това е огромен успех.

Е, как се случи, че програмата за наркотици беше стартирана толкова бързо и този успех беше постигнат за толкова кратко време?

Вероятно всички ние задаваме този въпрос тихо. Мисля, че няколко елемента проработиха. На първо място, медицинската общност беше наясно, че спиналната мускулна атрофия е много сериозно, прогресиращо заболяване, за което досега нямаше лечение. И изведнъж се появи мощно оръжие за борба със SMA - всеки лекар мечтае за такава ситуация. Трябваше да го използвате.

Второ: имахме добре организирана фондация за пациенти, която направи голям принос за разпространението на знания за SMA, исъщо и в организирането на ранно лечение - преди възстановяването на лекарството да се появи в Полша, SMA Foundation изпрати много пациенти в чужбина, което също ни даде първия ни опит с новото лечение.

Трябва също да подчертая, че имаше много добра воля от страна на Министерството на здравеопазването и НЗОК, благодарение на което процедурите бяха стартирани бързо и ефективно. Наистина, всеки направи всичко възможно, за да стартира програмата за лекарства за пациенти със SMA възможно най-скоро. Това е голямо удовлетворение за всички нас, особено след като можем да видим резултатите от това лечение.

Ефектите трябва да са грандиозни….

Да. Ако чуя от възрастен, страдащ от СМА (защото лекувам само възрастни и по-големи деца в моята клиника), че той има смелостта да прави планове за първи път в живота си и при последващи посещения чувам, че изпълнява тези планове , наистина, след няколко десетилетия наблюдение на пациенти, чието състояние неизбежно се влоши, това е невероятна промяна.

Ефектите от лечението са грандиозни, въпреки че, разбира се, трябва да го разберете добре. Ако дадем лекарството на малко дете, което все още няма симптоми или има малко от тях, подобрението е отлично – детето, което е било генетично „обречено“ на много тежък ход на заболяването, се развива правилно ив детската площадка е невъзможно разграничаване от здравите връстници.

При възрастни хора, с по-напреднало заболяване, няма да е възможно да се обърнат промените, причинени от SMA, но можем да видим инхибирането на прогресията на заболяването, което вече е успех, както и подобрението, което се увеличава с последващи дози от лекарството.

Какви промени във функционирането им забелязват пациентите? Подобрява ли се качеството им на живот?

Да, можете да го видите с просто око. Понякога това е вдигане на чашата, понякога човек, който все още върви сам, може да се придвижи с 30-50 метра по-нататък за определен период от време. Това са постижения, които изглеждат като дреболия за здрав човек, но за някой, чието заболяване досега е било много ограничено, това е огромно подобрение в качеството на живот.

Има още един аспект, който не бива да се забравя: почти всеки със SMA изисква грижите на любим човек. Подобряването на състоянието му означава, че сега болногледачът може да се върне на работа или да се погрижи за собственото си здраве.

Как трябва да изглежда координираната грижа за пациент със СМА, кои специалисти трябва да бъдат включени в лечението на това заболяване?

Координираната грижа за пациент със SMA означава, че са необходими много специалисти. При спинална мускулна атрофия, въпреки че болестта засяга само мускулите, , всъщност загубата на мускули причинява нарушения в много жизненоважни функции . Пациентът се нуждае от рехабилитация, може би високоспециализирано ортопедично лечениеизискват респираторни грижи, белодробни грижи - включително поддръжка на вентилатор, може да се нуждаят от хранителни, логопедични, фониатрични, педагогически грижи - могат да се променят безкрайно. Това кара пациента да ходи от врата на врата, което е трудно не само по време на пандемията, но особено сега.

Това, за което мечтаем, е да намалим броя на необходимите посещения. Искаме да премахнем тежестта да си уговаряме срещи с други специалисти от семейството на пациента,искаме за пациента да се грижи някой с изчерпателни познанияза нуждите на пациента. Засега, поне частично, тази роля се изпълнява от програмата за лекарства, като част от консултацията е включена в посещенията, свързани с приложението на лекарството.

Има ли шанс скоро да бъдат въведени координирани грижи?

Разбира се, има шанс. SMA общността е група от хора, които много не харесват думата "невъзможно". Но ние сме наясно, че човешките ресурси на полската здравна система са недостатъчни. Оптималният модел на интегрирана грижа не е нещо, което може да се изгради за няколко месеца, особено в настоящата ситуация.

Затварянето на страната беше необходимо и ни спаси от разболяване, но със сигурност затрудни достъпа на пациентите до ежедневна амбулаторна рехабилитация. Досега програмата се изпълняваше въпреки пандемията, прилагаха се лекарства - това беше нашият приоритет. Все още не знаем какво ще донесат следващите месеци, но със сигурност ще направим всичко, за да поддържаме състоянието на пациентите със СМА да се подобрява.

Благодаря за интервюто.

Наш експертпроф. д-р хаб. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, ръководител на отделението и клиниката по неврология на Медицинския университет във Варшава.

Категория:

Генетични заболявания